Clolar (TM) eine beschleunigte Zulassung von der FDA als Medikament für ALLE - Akute lymphatische Leukämie und besonders für Kinder von 1 bis 21 Jahre - mit rezidivierender ALL.
30. Dezember 2004: Quelle: Wall Street Journal und DOWnewsDie FDA hat dem Unternehmen Genzyme offiziellen Verabreichung Clolar (TM) zugelassen (Clofarabin) bei Kindern im Alter von 1 bis 21 Jahren mit ALL - Akute lymphatische Leukämie - nach zwei First-Line-Behandlung mit einer Chemotherapie noch einen Rückfall oder nicht reagieren auf die Chemotherapie. Bereits im Januar 2005 kann Clolar (TM) (Clofarabin) in vielen Krankenhäusern auf der ganzen Welt für alle Patienten im Alter von 1-21 Jahren. Dieser beschleunigte Zulassung wurde von einem alles nur eine Phase II-Studie bei 49 Patienten erzielt. Hier eine kurze freie Übersetzung der Ergebnisse dieser Phase II-Studie:
Clorar Zustimmung basiert auf den Ergebnissen einer vorklinischen Phase II-Studie in 49 Basis stark vorbehandelten Kindern mit rezidivierender oder wiederholten Rezidiv der ALL - Akute lymphatische Leukämie. Die Patienten erhielten 52mg/m2 Clorar intravenös für 1-2 Stunden pro Tag und fünf Tage lang. Dieses Protokoll wurde 28 Tage und dann alle zwei Minuten vor sechs Mal wiederholt auf Ansprechen auf die Therapie und gemessen Blutspiegel.
30% der teilnehmenden Patienten reagierten auf Clorar und 20% aller teilnehmenden Patienten hatten eine komplette Remission (CR) oder eine komplette Remission Knochenmark in Abwesenheit von Thrombozyten Erholung (CRP) - sorry weiß nicht, wie zu übersetzen - und 10 % aller Patienten hatten eine partielle Remission (PR). 7 Patienten wurden dann Anspruch auf eine Knochenmark - oder Stammzelltransplantation durch Behandlung mit Clorar gefolgt. Es gibt auch Clorar Studie bei Kindern mit AML getan - Akute Leukämie Myolide, aber das waren die Ergebnisse sind ermutigend, aber nicht so spektakulär, dass sie auch genehmigte die FDA gab. Doch Studien der Phase III müssen natürlich Clorar folgen. Unser Kommentar ist, dass in allen oft auf anderem Wege eine Remission erreicht werden kann und insbesondere wie ein Kind, zusätzliche Ergänzung, sondern eine defnitieve Heilung der ALL ist nicht nur erreicht. Lies die Geschichten von Yahoo und Robin Schifra unter Krebspatienten erleben Geschichten und dann unter ALLE.
- PRESSEMITTEILUNG: Clolar (TM) Gewinnen FDA-Zulassung für die gängigsten pädiatrische Leukämie - CAMBRIDGE, Massachusetts, Dezember. 29 / PRNewswire / - Genzyme Corp. (Nasdaq: GENZ) meldete heute, dass die US Food and Drug Administration (FDA) die Marktzulassung für Clolar Zugegeben (TM) (Clofarabin) für die Behandlung von Kindern mit refraktärer oder rezidivierender akuter lymphatischer Leukämie (ALL). Clolar ist das erste neue Leukämie-Behandlung zugelassen speziell für Kinder in mehr als einem Jahrzehnt. Angesichts der ungedeckten Bedarf an neuen Behandlungsmöglichkeiten in dieser schwerkranken Patientengruppe erwarten Genzyme zu machen Clolar Kommerziell erhältliche so schnell wie möglich im Januar.
"FDA-Zulassung von Clolar ein willkommenes Zeichen, dass die Agentur und Industrie sind zu Beginn auf die Bedürfnisse von Kindern mit Krebs sehr früh in Entwicklung onkologischer Arzneimittel handeln", sagte Susan Weiner, Ph.D., Präsident von The Children's Cause for Cancer Advocacy . "Kinder gegen aktuelle Behandlungen brauchen dringend neue therapeutische Optionen, und hoffen, diese Zustimmung in vollem Umfang bereit Ermutigung andere in der Industrie, die unerfüllte medizinische Bedürfnisse oder Diplomarbeit sehr kranken Kindern zu messen." Im Jahr 2005 werden schätzungsweise 3400 neue Fälle von pädiatrischen akuten Leukämie in den Vereinigten Staaten diagnostiziert werden, je nach Krebs Metric. ALL ist die häufigste Form der muss pädiatrische Leukämie und Kinder, die nicht auf initiale Therapie nicht ansprechen, oder wer Rückfall, haben eine sehr schlechte Überlebensprognose.
"Wir sind sehr thats der FDA so selbstsicher hat bei der Herstellung Krebskranke Kinder eine Priorität in der Entwicklung neuer Medikamente bewegt zufrieden", sagte Duke Collier, Executive Vice President, Genzyme Corporation. "Wir freuen uns auf junge patienten Arbeit und ihre Ärzte Clolar durch neue Hoffnung bieten."
Clolar (TM) ist für die Behandlung von pädiatrischen Patienten von 1 bis 21 Jahren mit rezidivierender oder refraktärer ALL nach mindestens zwei vorhergehenden Behandlungsmethoden Indiziert. Diese Nutzung ist auf die Induktion von kompletten Antworten. Randomisierten Studien Demo Strating erhöhte Überlebensrate oder klinischen Nutzen Habenichtse Andere Dirigiert Bein.
Clolar erhalten hat Orphan Drug Designation für Erwachsene und Kinder akuter lymphatischer Leukämie. Clolar Kompromiss nun über sieben Jahre Marktexklusivität für pädiatrische ALL postoperativen Schmerzen leiden. Auch vor kurzem die FDA von sechs Monaten verlängert Marktexklusivität auf Clolar Zugegeben im Rahmen des Best Pharmaceuticals for Children Act.
Clolar wurde unter beschleunigte Zulassung der FDA Prozess, der für schwerwiegende oder lebensbedrohliche Krankheiten wie ein Produkt zugelassen wurde festgestellt, where-Klausel ALL Mai Vorsehung sinnvolle therapeutische Nutzen für Patienten Bestehende Behandlungen. Zulassungen können auf der gewährt werdenGrund-oder adäquaten und gut kontrollierten klinischen Studien zur Errichtung thats das Produkt eine Wirkung auf ein Surrogat-Endpunkt mit großer Wahrscheinlichkeit klinischen Nutzen vorauszusagen. Post-Marketing Studien zur klinischen Nutzen zu überprüfen sind im Rahmen dieses Mechanismus erforderlich. Genzyme ist die kontinuierliche Post-Marketing-Bewertung Clolar bei pädiatrischen ALL begangen und Kindern vorgelegt hat einen Entwicklungsplan Das Clolar Weitere Studie enthält oder in Kombination mit bestehenden Therapien.
"Mit dieser Genehmigung sind wir jetzt bereit sind, unsere kommerziellen Betrieb zu erweitern, gehört die Schaffung des ersten Onkologie Genzyme Außendienst für Clolar", erklärte Mark Enyedy, Senior Vice President und General Manager von Genzyme Oncology. "Wir haben Diligence vorsichtig zu machen Clolar verfügbar für Ärzte und Patienten gearbeitet und sind gespannt, Begeben Sie sich auf die Produkteinführung. Dies ist der erste Schritt in unserem umfassenden Entwicklungsplan für Clolar, die wir auch im Studium für Leukämie bei Erwachsenen und Krebsarten mit soliden Tumoren. "
Ergebnisse der klinischen Studie
Clolar Zustimmung basiert auf den Ergebnissen einer Phase-II-Studie involv 49 intensiv vorbehandelten Kindern mit rezidivierender oder refraktärer ALL basiert. Patienten erhielten Clolar oder 52mg/m2 intravenös für 1-2 Stunden täglich an fünf aufeinanderfolgenden Tagen. Dieser Prozess wurde für zwei Minuten vor sechs Zyklen jedesmal 28 Tage hängt Ansprechen auf die Behandlung und Verwertung Blutbild wiederholt.
In der Studie wurde eine 30-prozentige Rücklaufquote erzielt, wobei 20 Prozent aller Patienten, die eine komplette Remission (CR) oder eine komplette Remission Knochenmark in Abwesenheit von Thrombozyten Erholung (CRP) und 10 Prozent aller Patienten, die eine partielle Remission ( PR). Sieben Patienten (14 Prozent) gingen auf das Knochenmark erhalten oder Stammzelltransplantation nach der Behandlung mit Clolar.
Weitere Ergebnisse von 12 Patienten wurden vor kurzem auf der American Society of Hematology 46. Jahrestagung und Ausstellung in San Diego vorgestellt und unterstützt eine 30-prozentige Ansprechrate bei dieser Patientenpopulation Gleiche.
"Die Kinder, die an der Studie teilgenommen hatten Clolar durchschnittlich drei Behandlungszyklen gescheitert und hatte sehr schlechte Überlebenschancen", sagte der leitende Prüfarzt Sima Jeha Clolar, MD, Direktor, Entwicklungspsychologie Therapeutics, Abteilung für Leukämie / Lymphom, St. Jude Children's Research Hospital. "Als Kinder Onkologe, ich bin begeistert, eine neue, gut verträgliche und wirksame Behandlungsoption für Arbeit mit hoch-resistente Leukämiezellen patienten haben." Auch Clolar HAT Knochen bei Kindern mit refraktärer oder rezidivierender akuter myeloischer Leukämie (AML) untersucht. Eine Phase-II-Studie hat bisher eine 26 prozentige Ansprechrate bei 42 Kindern mit dieser Leukämie gezeigt, mit einer CRp und 10 eine partielle Remission (PR). Darüber hinaus flossen 34 Prozent oder 12 Patienten mit Clofarabin behandelt zu verpflanzen. Am 1. Dezember 2004 teilte das Oncologic Drugs Advisory Committee der FDA zusätzliche Durchführung von Studien in dieser Gruppe vor empfehle eine AML Genehmigung. Derzeit ist geplant, den Clolar Weitere Unterstützung in dieser Einstellung.
Clolar sollte unter der Aufsicht eines qualifizierten Arztes in der Anwendung von antineoplastischen Therapie erfahrenen Arztes erfolgen. Unterdrückung von Knochenmark-Funktion, die in der Regel reversibel und dosisabhängig ist und sollte Vorab kann das Risiko einer Infektion zu erhöhen, sind schwere Sepsis. Die Verabreichung von Clolar führt zu einer raschen Verringerung des peripheren Leukämiezellen. Die Patienten sollten ausgewertet und überwacht werden auf Anzeichen und Symptome oder Tumorlysesyndrom und Zytokinfreisetzung Das Schreiben Entwicklung systemischen Entzündungsreaktion (SIRS) / Kapillarlecksyndrom und Organversagen konnte. Beurteilung der Atemwege Status und Blutdruckmessung mit Clolar konsequent Infusion empfohlen. Clolar sollte sofort im Falle von klinisch signifikanten Anzeichen oder Symptome oder SIRS oder Kapillarlecksyndrom und Maßnahmen "eine geeignete unterstützende Behandlung eingeleitet abgesetzt werden. Die häufigsten unerwünschten Wirkungen nach der Behandlung Clolar, Bezug oder weniger Kausalität, Gastrointestinaltrakt Symptome waren, gehören Erbrechen, Übelkeit und Durchfall, hämatologische Effekte umfassen Anämie, Leukopenie, Thrombozytopenie, Neutropenie und febrile Neutropenie und Infektionen. Sorgfältige Überwachung ständig hämatologischen Therapie ist wichtig.
Leber-und Nierenfunktion sollte vor der Behandlung mit Clolar und konsequent beurteilt werden, da die Leber ist ein Zielorgan für Toxizität und Clolar der Niere sind die vorherrschende Form der Ausscheidung Clolar. Herzerkrankungen inbegriffen Tachykardie, Perikarderguss und systolischer linksventrikulärer Dysfunktion in bis zu 35% oder Patienten. Allerdings macht das Vorhandensein oder Synthese Störungen im Patienten vor Clolar Verwaltung und / oder früheren Therapie oder Wettbewerber Krankheit in Patienten, die Clolar der Ätiologie von Erkrankungen Unklare These. Für weitere Informationen über Clolar, rufen Sie bitte 1 bis 800-RX oder Clolarhttp://www.CLOLAR.com besuchen.
Über Genzyme Genzyme Corporation ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das einen wichtigen positiven Einfluss auf das Leben von Menschen mit schweren Krankheiten. Das breite Produktportfolio basiert auf seltene genetische Krankheiten, Nierenerkrankungen, Osteoarthritis, Krebs-und Autoimmunerkrankungen ausgerichtet und umfasst eine branchenführende Palette von diagnostischen Produkten und Dienstleistungen und anspruchsvolle Biomaterialien. Engagement von Genzyme findet heute um Innovation geht weiter mit erweiterten Forschung, Schreiben neue Ansätze für Krebs, Herzkrankheiten und anderen Bereichen mit bisher nicht gedecktem medizinischem Bedarf zu behandeln. Mehr als 7.000 Mitarbeiter in Niederlassungen Genzyme rund um den Globus dienen Patienten in über 80 Ländern.
Diese Pressemitteilung enthält vorausschauende Aussagen beinhalten Aussagen über sich selbst: das Timing der kommerziellen Verfügbarkeit von Clolar, diagnostiziert die Zahl der Patienten mit pädiatrische Leukämie, der Ausbau der kommerziellen Operationen zur Unterstützung der Clolar und plant, klinische Studien mit zusätzlichen Clolar Verhalten . Diese Aussagen unterliegen Risiken und Ungewissheiten, aufgrund derer die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den Prognosen abweichen Diese Thesen in die Zukunft gerichtete Aussagen führen können. Diese Risiken und Unsicherheiten zählen unter anderem: die Fähigkeit von Genzyme Lohnhersteller und Logistik-Agent zu machen Clolar Kommerziell erhältliche damals vorausgesagt, für die Richtigkeit oder Dritten Schätzungen über die Zahl der pädiatrischen Onkologie Patienten; mieten Genzyme die Fähigkeit zu rekrutieren und qualifizierte Vertriebs- , Marketing und Sonstiges Personal zur Unterstützung oder Clolar; tatsächlichen Zeitpunkt und Inhalt von Eingaben an und die Entscheidungen der FDA und institutionellen Fachkollegien oder Einrichtungen der Durchführung klinischer Studien für Clolar gemacht, sowie die Fähigkeit zu rekrutieren patienten Arbeit an Studien teilzunehmen; und die Risiken und Unsicherheiten in den Berichten von Genzyme bei der Securities and Exchange Commission eingereicht wurde. Bitte beachten Sie die Offenlegung unter der Überschrift "Factors Beeinflusst Future Operating Results" in der Management's Discussion and Analysis of Financial Condition-und Ertragslage Abschnitt Quartalsbericht Genzyme auf Formblatt 10-Q für das Quartal zum September 1930 2004 für eine ausführlichere Diskussion sowie andere Risiken oder Diplomarbeit. Genzyme Vorsichtsmaßnahmen Wesentliche Investoren sich nicht zu Vertrauen in die zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung zu verlassen. Diese Aussagen gelten nur zum Datum dieser Pressemitteilung und Genzyme unter übernimmt keine Verpflichtung "zu revidieren oder zu aktualisieren die Erklärungen ab.
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29/12/1904 1333GMT (AP-DJ-12-29 bis 041333GMT)
